Manifesto de associações de pacientes cobra representantes do governo sobre acesso ao tratamento adequado para doença rara

Nesta semana, representantes da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), dos Ministérios da Saúde, Justiça e Economia, e da Casa Civil, receberam um book com as mais de 35 mil assinaturas de uma petição que pede agilidade na resolução do imbróglio que envolve a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária associada à transtirretina.

A ação foi liderada pela presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), Liana Ferronato, e pela vice-presidente do Instituto Vidas Raras (IVR), Amira Awada, acompanhadas por um pequeno grupo de pacientes, por conta da pandemia. O documento reforça que, apesar de rara, a doença é agressiva e, caso não tenha tratamento adequado à gravidade da condição, pode levar o paciente à morte em até 10 anos ou menos, a partir do início dos sintomas. A petição ainda está disponível para assinatura no site.

O manifesto compõe um conjunto de ações das entidades denominado #TratamentoJá, que reivindica o acesso urgente e imediato ao medicamento adequado para pacientes em estágio 2 da doença, quadro mais grave e que não permite ao paciente esperar pelo remédio. Atualmente, existe apenas um tratamento incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS) para amiloidose hereditária associada à transtirretina, disponível apenas para o primeiro estágio da doença. Em caso de falha terapêutica ou de progressão da enfermidade, os pacientes ficam desassistidos. "Hoje em dia, somente cerca de 6% das mais de 8 mil doenças raras possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que realmente mudam o curso natural da enfermidade. Contar com um arsenal terapêutico é fundamental para controlar a progressão, independentemente do estágio em que o paciente esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com doenças raras", explica Liana.

O pleito das associações perante os órgãos públicos também está sendo enfatizado para a comunidade de Brasília, por meio de um caminhão, que circula pelos principais pontos de cidade, como Esplanada dos Ministérios e Orla do Lago Paranoá, levando informações à sociedade sobre o problema e nas redes sociais das associações. "A questão é que a CMED entendeu que, como já há um medicamento incorporado para o tratamento da amiloidose hereditária, os novos remédios chegam como concorrentes e, portanto, devem ter preço de mercado inferior ao já disponível no Brasil. No entanto, tratam-se de tecnologias diferentes e indicações para estágios diferentes da doença", esclarece Amira.

A expectativa da ABPAR e do IVR é de que, com as ações, a CMED paute em caráter de urgência a reavaliação da classificação e da precificação do medicamento, que já foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas que ainda não está disponível para os pacientes devido a essa comparação equivocada. "Os atrasos na aprovação e na distribuição de medicamentos para doenças raras colocam em risco a vida de pacientes que aguardam o processo para começarem seus tratamentos. Há casos em que a doença já está em outro estágio, exigindo uma nova terapia, sendo que a primeira ainda não foi disponibilizada. Enquanto não há uma solução favorável que viabilize o acesso a esses produtos, pacientes estão morrendo por falta de assistência", afirma Amira.

Regras de precificação e acesso em debate

Para discutir as regras de precificação de medicamentos e o acesso a novas tecnologias em saúde, a vice-presidente do IVR ainda participou de uma live promovida pelo portal JOTA, junto com Bruno Abreu, diretor de Mercado e Assuntos Jurídicos do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma), e Andrey Villas Boas de Freitas, subsecretário de Advocacia da Concorrência, da Secretaria de Advocacia da Concorrência e Competitividade - Ministério da Economia e Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras;. O debate completo pode ser conferido no YouTube .

Durante o evento, os especialistas explicaram as etapas de aprovação e incorporação de medicamentos e ainda destacaram que as normas existentes não atendem o contexto atual, causam demora na incorporação de medicamentos e os pacientes sem tratamento.

Segundo De Freitas, a modelo atual não atende mais a sociedade hoje. "Agora há um movimento novo do setor, para tratar de doenças raras e com a tecnologia avançada. Não temos elementos suficientes para precificar essas tecnologias adequadamente. Isso cria uma enorme dificuldade para o medicamento chegar ao sistema de saúde", lamenta.

Para Abreu, um ponto fundamental para ajudar os pacientes que estão morrendo sem o tratamento de amiloidose hereditária por transtirretina é discutir novamente a regulação e precificação. "Pelo regramento da CMED há problemas de precificação das novas tecnologias e, pela minuta, continuará tendo, porque pelos requisitos há elementos que não são feitos mais".

Sob a perspectiva dos pacientes, Amira Awada ressaltou que as classificações equivocadas levam a um mercado pouco competitivo, que dificulta a entrada de arsenais terapêuticos no país, e consequentemente, atraso para chegar a quem precisa. "Temos esse problema com a atrofia muscular espinhal, e agora com a amiloidose hereditária por transtirretina, com os dois medicamentos que foram solicitados", reforçou.

Saiba mais sobre a amiloidose hereditária por transtirretina

A amiloidose hereditária é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia[1].

A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a amiloidose hereditária por transtirretina também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos[2]. Para saber mais, consulte https://www.abpar.org.br.